RNA疗法治疗渐冻症初见成效

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一名患有罕见运动神经元疾病的男子，在接受了针对其致病基因突变的靶向药物治疗后，症状得到改善，并能够继续工作。他也成为首位接受这种疗法的患者。研究人员表示，这些早期结果令人振奋，为由罕见突变引起的神经退行性疾病治疗方法的开发奠定了基础。英国物理学家斯蒂芬·霍金生前曾患运动神经元病。图片来源：Santi Visalli这名男子患有一种进展缓慢的运动神经元疾病——肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）。该病由一种罕见突变引起，会导致蛋白质堆积，从而造成运动神经元死亡。患者接受了一种名为反义寡核苷酸疗法的RNA治疗。与通过改变人体基因治疗遗传疾病的典型基因疗法不同，反义寡核苷酸疗法利用短链遗传物质靶向该基因产生的RNA，从而减少蛋白质的合成。9月14日，相关研究成果发表于Med。澳大利亚悉尼大学的Steve Vucic表示，尽管目前尚无法确定该疗法能否阻止疾病进展或治愈ALS，但这一结果是“令人振...