渐冻症创新药迎来商保新窗口，专家：基因检测不应只盯家族史

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11月14日，2026年国家商保创新药目录正式宣布。此次国家“双目录”调整聚焦创新程度高、临床价值大、患者获益显著的品种，旨在推动创新药通过更多元的保障方式惠及患者。 对于患者人数少、治疗需求迫切的罕见病而言，如何让创新治疗从“有药可用”进一步走向“用得上、用得起”，一直是患者可及的重要课题。 肌萎缩侧索硬化（ALS），俗称“渐冻症”，是一种进展迅速、致残致死率高的神经系统疾病。对于携带SOD1基因突变的ALS患者（即SOD1-ALS患者），托夫生注射液（商品名：凯盛迪）作为全球首款渐冻症对因治疗药物于2025年6月在中国上市，带来了从“支持治疗”走向“精准干预”的新可能。从“有药可用”到“用得上、用得起”，患者可及成为下一步的重要课题。此次纳入商保创新药目录，为罕见病创新药支付保障提供了新的路径，也进一步回应了SOD1-ALS患者长期治疗的现实需求。 在此次目录调整背景下，澎湃新闻近日专...